Health Economics and Outcomes Research（HEOR）のトピック
2023年に、HEORに関する国際誌4誌の編集者が2024年のHEORの動向に関する重要なトピックを発表しました1Abraham I, Hiligsmann M, Lee KKC, Citrome L, Colombo GL, Gregg M. What to expect in 2024: important health economics and outcomes research （HEOR） trends. J Med Econ. 2024 Jan-Dec;27（1）:69-76.。いずれも近年注目が集まってきたトピックであり、2024年に限らず継続して発展するテーマと考えられます（表1）。（HEORの解説については「HEOR: Health Economics and Outcomes Research」をご参照ください。）
| # | トピック | 概要 |
|---|---|---|
| 1 | 利益と損害に関する 代替的かつ新しい指標 | 質調整生存年（QALY： Quality-adjusted life year）の使用への 一部の懸念 寿命の延長だけでなく、短期的な利益や損害の回避を評価するための 指標の必要性 |
| 2 | 患者の選好 | 医療技術評価や支払者の意思決定における患者の選好調査への関心の高まり |
| 3 | リアルワールドエビデンス | 意思決定におけるリアルワールドエビデンス使用への関心の高まり （患者のコンプライアンス、長期的毒性、生活の質への長期的な影響、など） |
| 4 | 衡平性（equity） | 医療の分配（医療費、医療アクセス、など）の不平等、など 医療経済評価結果は、個人に生じる利益は社会の誰にとっても 同じ価値があるという想定下で、過度に単純化 |
| 5 | 低・中所得国における治療薬への アクセスと衡平性 | 低・中所得国の医薬品へのアクセス確保の一部は高所得国の責任・義務と 認められている 低・中所得国の研究・イノベーション支援は医療技術産業だけでなく 社会全体にメリットがある |
| 6 | 予防の経済学 | 予防策は大きな経済的利益を生じる可能性がある 予防の経済的価値や健康影響の評価は、意思決定者を説得し予防策を 導入するためにますます重要 |
| 7 | 希少疾患に対する薬剤の評価 | 希少疾患治療技術の開発が増加し予算への懸念も発生 イノベーターの利益や政府の補助金によって不確実性が増大 |
| 8 | 成果に基づく契約 | 特定の領域で、成果に基づく契約が価格設定と償還の未来として注目 |
HEORの事例
表1に示した新しい指標（#1）の開発の方法の一つに、海外で開発された指標の日本語への翻訳とその妥当性の検証があります。例えば、血友病患者では身体活動レベルの低さが報告されていますが、身体活動の阻害要因を調査する日本語の質問票は存在していませんでした。そこで、米国疾病対策センターによって開発された尺度であるBarriers to Being Active Quiz（BBAQ-21）の日本語訳と言語的妥当性調査が実施されました2竹谷 英之、白幡 聡、酒井 道生、德川 多津子、岩崎 勝彦、坂下 尚孝、正路 章子、吉原 圭亮、日本人血友病患者による身体活動阻害要因評価スケール（Barriers to Being Active Quiz: BBAQ-21）の言語的妥当性の検証、日本血栓止血学会誌、2023、34（3）、381-393。手順はInternational Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research（ISPOR）が作成した調査票の翻訳・妥当性検証のガイドライン3Wild D, Grove A, Martin M, Eremenco S, McElroy S, Verjee-Lorenz A, Erikson P; ISPOR Task Force for Translation and Cultural Adaptation. Principles of Good Practice for the Translation and Cultural Adaptation Process for Patient-Reported Outcomes （PRO） Measures: report of the ISPOR Task Force for Translation and Cultural Adaptation. Value Health. 2005 Mar-Apr;8（2）:94-104.に基づいており、2人による順翻訳が1本化され、さらに逆翻訳を行った結果と原文との比較により文書表現的妥当性が確認されました。また、1本化した順翻訳文について、血友病患者へのインタビューを実施し、得られた意見や指摘も反映して、最終版が作成されました。
次に患者の選好（#2）に関する調査としては、特定の症状の重症度に応じたQOLの測定の事例があります4Kato M, Yoneyama-Hirozane M, Iwasaki K, Matsubayashi M, Igarashi A. Health-related quality of life in health states corresponding to different stages of perianal fistula associated with Crohn’s disease: a quantitative evaluation of patients and non-patients in Japan. J Mark Access Health Policy. 2023 Jan 15;11（1）:2166374.。英国で実施された先行研究の方法をなぞり、クローン病に伴う肛門周囲瘻孔についての8種類の健康状態について説明カードを準備し、従来のTime Trade-Off （TTO）とリードタイムTTOを組み合わせた複合TTOによってQOLを測定した研究です。患者だけでなく非患者に対しても同様に調査を行った結果、同じ健康状態に関しても非患者の方が低いQOLを示すことが明らかになりました。
リアルワールドエビデンス（#3）については、日本でも主に商用あるいは公的レセプトデータを使用した多くの研究が発表されています5Zhao Y, Tsubota T. The Current Status of Secondary Use of Claims, Electronic Medical Records, and Electronic Health Records in Epidemiology in Japan: Narrative Literature Review. JMIR Med Inform. 2023 Feb 14;11:e39876. 6Kohsaka S, Morita N, Okami S, Kidani Y, Yajima T. Current trends in diabetes mellitus database research in Japan. Diabetes Obes Metab. 2021 Apr;23 Suppl 2:3-18.。電子カルテ由来のデータとレセプト由来の医療資源利用を含むデータを個人単位で突合するデータベースが実現すれば、海外で実施されている臨床実態に基づく費用対効果分析7Basha A, Ibrahim MIM, Hamad A, Chandra P, Omar NE, Abdullah MAJ, Aldapt MB, Hussein RM, Mahfouz A, Adel AA, Shwaylia HM, Ekeibed Y, AbuMousa R, Yassin MA. Efficacy and cost effectiveness of intravenous ferric carboxymaltose versus iron sucrose in adult patients with iron deficiency anaemia. PLoS One. 2021 Aug 10;16（8）:e0255104.が、今後日本でも加速すると期待されます。また、アンケート調査を行えば、データベースから得られない患者報告アウトカム（PRO）を収集できます。例えば、関節リウマチに関して医師と患者にアンケートを行った結果、短期及び長期の治療目標に関して両者の間にある意見の相違が明らかになりました8Momohara S, Ikeda K, Tada M, Miyamoto T, Mito T, Fujimoto K, Shoji A, Wakita E, Kishimoto M. Patient-Physician Communication and Perception of Treatment Goals in Rheumatoid Arthritis: An Online Survey of Patients and Physicians. Rheumatol Ther. 2023 Aug;10（4）:917-931.。
表1の#4～#8については、特に最近になってトピックとして注目が集まり始め、研究の手法や評価指標について論争の的となっている部分もあることから、代表的な事例については今後順次言及する予定です。
- 1Abraham I, Hiligsmann M, Lee KKC, Citrome L, Colombo GL, Gregg M. What to expect in 2024: important health economics and outcomes research （HEOR） trends. J Med Econ. 2024 Jan-Dec;27（1）:69-76.
- 2竹谷 英之、白幡 聡、酒井 道生、德川 多津子、岩崎 勝彦、坂下 尚孝、正路 章子、吉原 圭亮、日本人血友病患者による身体活動阻害要因評価スケール（Barriers to Being Active Quiz: BBAQ-21）の言語的妥当性の検証、日本血栓止血学会誌、2023、34（3）、381-393
- 3Wild D, Grove A, Martin M, Eremenco S, McElroy S, Verjee-Lorenz A, Erikson P; ISPOR Task Force for Translation and Cultural Adaptation. Principles of Good Practice for the Translation and Cultural Adaptation Process for Patient-Reported Outcomes （PRO） Measures: report of the ISPOR Task Force for Translation and Cultural Adaptation. Value Health. 2005 Mar-Apr;8（2）:94-104.
- 4Kato M, Yoneyama-Hirozane M, Iwasaki K, Matsubayashi M, Igarashi A. Health-related quality of life in health states corresponding to different stages of perianal fistula associated with Crohn’s disease: a quantitative evaluation of patients and non-patients in Japan. J Mark Access Health Policy. 2023 Jan 15;11（1）:2166374.
- 5Zhao Y, Tsubota T. The Current Status of Secondary Use of Claims, Electronic Medical Records, and Electronic Health Records in Epidemiology in Japan: Narrative Literature Review. JMIR Med Inform. 2023 Feb 14;11:e39876.
- 6Kohsaka S, Morita N, Okami S, Kidani Y, Yajima T. Current trends in diabetes mellitus database research in Japan. Diabetes Obes Metab. 2021 Apr;23 Suppl 2:3-18.
- 7Basha A, Ibrahim MIM, Hamad A, Chandra P, Omar NE, Abdullah MAJ, Aldapt MB, Hussein RM, Mahfouz A, Adel AA, Shwaylia HM, Ekeibed Y, AbuMousa R, Yassin MA. Efficacy and cost effectiveness of intravenous ferric carboxymaltose versus iron sucrose in adult patients with iron deficiency anaemia. PLoS One. 2021 Aug 10;16（8）:e0255104.
- 8Momohara S, Ikeda K, Tada M, Miyamoto T, Mito T, Fujimoto K, Shoji A, Wakita E, Kishimoto M. Patient-Physician Communication and Perception of Treatment Goals in Rheumatoid Arthritis: An Online Survey of Patients and Physicians. Rheumatol Ther. 2023 Aug;10（4）:917-931.
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