観察研究のデザイン概論①

はじめに

疫学・臨床研究におけるデータサイエンスの目的を、記述（description）、予測（prediction）、因果推論（causal inference）に分類することが提案されています¹Hernán MA, Hsu J, Healy B. A second chance to get causal inference right: a classification of data science tasks. CHANCE. 2019;32(1):42-49. doi:10.1080/09332480.2019.1579578.。本シリーズではこのうち因果推論、すなわち異なる曝露（exposure）や治療（treatment）どうしを公平に比較したい状況を想定した研究を主な対象として、観察研究（observational study）のデザインの考え方を4回にわたって解説していきます。

導入となる本稿（第1回、第2回）では、疫学・臨床研究で頻繁に登場する研究デザインを取り上げ、いくつかの観点で整理します。学習目標は研究デザインを暗記することではありません。むしろ、各デザインに共通して置かれる研究目的と、デザイン間の違いの論点を理解することで、第3回で扱うケースコントロール研究（case-control study）およびマッチング手法の意義や、第4回の標的試験エミュレーション（target trial emulation、臨床試験を模倣する観察研究デザインのフレームワーク）の位置づけを見通せるようにすることです。

代表的な研究デザインとして、ランダム化比較試験（RCT: randomized controlled trial）、コホート研究（cohort study）、ケースコントロール研究が挙げられます。これらの違いを説明する切り口として、例えば次のような分類軸がよく用いられます。

• 介入（intervention）があるか、ないか
• 前向き（prospective）か、後ろ向き（retrospective）か
• 全対象者でデータを測定するのか、一部をサンプリング（sampling）して測定するのか

このほか、「アウトカム測定のための追跡をおこなうか（縦断研究：longitudinal study）、1時点で曝露もアウトカムも測定するか（断面研究：cross-sectional study）」という観点もあります。ただし、今回主題とする「因果推論を目的とした研究」では、時間的に曝露後に生じるアウトカムに限定されるため、縦断的な枠組みが前提になります。もっとも、断面研究であっても、調査票などにより過去の情報を取得でき、その情報を「追跡で得られたであろうデータ」とみなせる場合があります。この点は後述します。

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  Hernán MA, Hsu J, Healy B. A second chance to get causal inference right: a classification of data science tasks. CHANCE. 2019;32(1):42-49. doi:10.1080/09332480.2019.1579578.