医薬品開発に患者の声を活かす
PPIの類義語として「患者参画（PE：Patient Engagement）」がありますが、PEはPPIをさらに具体化し、患者の立場に立った概念とされることがあります。PEは、医薬品のライフサイクル全般にわたり、患者やその家族が直接関与する仕組みです。この取り組みの中心には、患者の実体験や意見を医薬品の研究開発や治療法の構築に活用することがあります。
製薬企業がPEを導入することで、患者視点からUMNを特定し、治療の質や安全性を向上させることが可能になります。また、患者との協働は、透明性と信頼性を高め、患者の期待を具現化する医薬品開発につながります。
患者と製薬企業の架け橋となるガイダンス
製薬企業がPEを実践する際に役立つのが、日本製薬医学会（JAPhMed）臨床研究Working Groupが作成した「製薬企業向け患者参画（PE）ガイダンス」1日本製薬医学会（JAPhMed）臨床研究 Working Group、Guidance of Patient Engagement for the Pharmaceutical Company 製薬企業向け患者参画（PE）ガイダンス、日本製薬医学会（JAPhMed）ホームページ、2024年、https://japhmed.jp/files/proposal20240529.pdf、2024年11月25日です。このガイダンスは、日本の現状に即して作成されており、PEを効果的におこなうための計画の策定から実行方法までを体系的に示しています。
- エンゲージメント計画（PE Plan）の策定
まず、参画の目的を明確化することが不可欠です。UMNの検索、新薬候補品の開発戦略、疾患啓発活動など、目的に応じた計画を立案します。対象となる患者や患者団体、必要なリソース（時間、人員、資金）を事前に洗い出し、活動のスケジュールや目標を具体化することが求められます。
- エンゲージメントの流れ
エンゲージメントは以下の流れで進められます。
- 事前準備：計画を基に、対象者の要件やリクルート方法を設定する
- リクルート：患者団体や個人を選定し、秘密保持契約を締結した上で候補者を決定する
- 契約締結：具体的な活動内容や期間、費用に関する契約を結ぶ
- エンゲージメント方法
患者や患者団体の代表者からインサイトを抽出する一般的な方法は以下のとおりです。
- グループディスカッション
患者または患者団体の代表者とオープンな対話を行い、疾患や治療に関する理解を深めることができます。相互の意見交換による相乗効果が期待されますが、デリケートなトピック（例：性的健康、精神疾患など）には不向きです。
- 定性的インタビュー
半構造化形式で患者や患者団体の代表者にインタビューを行い、リサーチクエスチョンに結びつく詳細なデータを収集します。病気／治療方法の理解、臨床開発プログラムやアウトカム評価を作成するのに適しています。
- オンラインアンケート調査
患者または患者団体の代表者にアンケートをオンラインで提示し、回答を収集します。定量・定性的データを幅広く集めるのに効果的で、地域的に分散しているときには不可欠な方法です。
- Patient Advisory Panels (PAP)
特定のテーマについて招集された専門家（患者、患者の擁護者または介護者）で構成されたパネルです。研究デザイン、製品やバリューメッセージのレビュー、患者向け資料の作成に役立ちます。患者は研究参加者としてではなく、今後の医療環境を検討するアドバイザーとして位置づけられます。
- Community Advisory Board (CAB)
長期的な患者コミュニティとの関係構築を目的とし、医薬品開発やライフサイクルマネージメントの意見を促進します。欧米で広く活用されています。
- 公聴会の開催
患者やその代表者、医療従事者などが集まり、特定のテーマに関して議論します。幅広い関係者からの意見収集が可能ですが、開催にはコストがかかるためその目的を慎重に検討する必要があります。
- ソーシャル・メディア・リスニング（SML）
オンライン上で患者や介護者などの対話を分析し、患者の立場からのUMN、疾患の経験、感情や行動に関連するインサイトを特定します。患者が使う言葉や用語、患者が経験したことを理解するのに役立ちます。また、治療を切り替える要因や競合に関する情報も得られることがあります。
- エンゲージメントの結果報告
エンゲージメントによって得られた結果については、企業秘密情報に該当するものを除き、企業の取り組みとして対象者および一般に公開することが望ましいと考えられます。
患者中心の医療の未来
PEは、単なる情報収集や意見聴取にとどまらず、患者と医療従事者の協力関係を築く新たなパラダイムシフトをもたらします。従来の患者向け活動だけでなく、PEを推進することにより、製薬企業として新たな価値を生み出し、UMNを満たした、より適切な医療を患者に届けることにも貢献できるでしょう。
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関連情報
- 1日本製薬医学会（JAPhMed）臨床研究 Working Group、Guidance of Patient Engagement for the Pharmaceutical Company 製薬企業向け患者参画（PE）ガイダンス、日本製薬医学会（JAPhMed）ホームページ、2024年、https://japhmed.jp/files/proposal20240529.pdf、2024年11月25日
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